PTC테라퓨틱스, 헌팅턴병 중기 임상 목표 달성에도 주가 급락

PTC테라퓨틱스가 2기와 3기 헌팅턴병 환자를 대상으로 한 PTC518(보토플람) 2상 임상시험 'PIVOT-HD'의 결과를 발표했다.

헌팅턴병은 헌팅틴(HTT) 유전자의 돌연변이로 인해 뇌세포가 파괴되는 진행성 신경퇴행성 질환이다. 이 질환은 무도병이라고도 불리는 불수의적 움직임과 인지기능 저하, 정신장애를 특징으로 한다.

이번 연구는 12주차에 혈중 헌팅틴 단백질 수치 감소라는 1차 평가지표를 달성했으며(p<0.0001), 안전성과 내약성도 양호한 것으로 나타났다. 또한 2기 환자들의 12개월 데이터는 이전에 보고된 용량 의존적 HTT 단백질 감소와 임상 척도 전반에 걸친 용량 의존적 개선 경향과 일치했다.

전체 12개월 코호트 결과에서는 혈중 HTT 수치가 용량 의존적으로 감소했다. 5mg 투여군에서는 2기와 3기 환자 모두 23% 감소했으며, 10mg 투여군에서는 2기 환자는 39%, 3기 환자는 36% 감소했다. 2기 환자들의 경우 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)와 총운동점수(TMS) 하위척도를 포함한 임상 척도에서 용량 의존적 개선 경향이 나타났다.

3기 환자들의 경우 5mg 투여군에서는 위약 대비 긍정적인 경향이 나타났으나, 10mg 투여군에서는 그렇지 않았다. 이는 3기 환자들의 치료 효과가 2기 환자들과 다를 수 있음을 시사한다. 투자자들은 이 점에 주목한 것으로 보이며, 장 전 거래에서 주가는 약 20% 하락했다.

PTC518은 모든 용량 수준과 질병 단계에서 양호한 안전성과 내약성을 보였으며, 치료 관련 중대한 이상반응이나 신경필라멘트 경단백(NfL) 급증은 없었다.

또한 작년에 데이터가 공유된 환자들(21명)의 24개월 치료 데이터에서는 ENROLL-HD 레지스트리의 성향점수매칭 자연경과 코호트와 비교했을 때 cUHDRS, 총기능용량(TFC), 기호숫자양식검사(SDMT) 하위척도에서 용량 의존적 개선 경향이 나타났다.

24개월 시점에서는 혈장 NfL이 기준치 대비 5mg 투여군에서 8.9%(명목 p=0.12), 10mg 투여군에서 14%(명목 p=0.03) 감소하는 용량 의존적 감소를 보였다.

주가 동향: PTC테라퓨틱스 주가는 월요일 18.60% 하락한 40.65달러에 거래를 마쳤다.