로켓파마 유전자 치료제, ACM 환자 대상 임상서 긍정적 효과

차단(Chardan)의 귤라 리브시츠 애널리스트는 로켓파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, Inc., NASDAQ:RCKT)의 목표주가를 45달러에서 46달러로 상향 조정하고 매수 의견을 유지했다.
로켓파마는 목요일 PKP2 부정맥성 심근병증(ACM) 치료용 유전자 치료제 RP-A601의 초기 임상 데이터를 발표했다. 코호트 1(8e13 GC/kg) 환자 3명을 대상으로 6-12개월간 진행한 결과, 심장 PKP2 발현이 증가했으며 부정맥 부담 감소, 심장 기능 및 삶의 질 개선 또는 안정화 가능성을 보여줬다.
리브시츠 애널리스트는 환자별 변동성으로 인해 개별 분석 결과의 해석이 복잡하지만, 로켓파마가 최적의 평가변수를 찾기 위해 다양한 지표를 평가하고 있으며 장기 추적 관찰과 자연경과 연구 데이터를 통해 더 명확한 신호를 확인할 것으로 기대한다고 밝혔다.
추가적인 용량 증가 계획이 없는 가운데, 로켓파마는 8e13 용량에서 중요 임상시험 설계(자연경과 데이터 활용 가능성.......................................................................................................................................................................................................................................