사바라, 희귀 폐질환 치료제 FDA 제출 반려에 주가 급락

사바라(NASDAQ:SVRA)가 자가면역성 폐포 단백증(PAP) 치료제 몰브리비의 생물학적제제 허가신청(BLA)과 관련해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 제출 반려(RTF) 통지를 받았다고 14일 발표했다.

자가면역성 PAP는 폐의 폐포에 계면활성제가 비정상적으로 축적되는 희귀 폐질환이다.

계면활성제는 단백질과 지질로 구성되어 있으며, 폐포가 붕괴되는 것을 막기 위해 폐포 내부를 덮는 중요한 생리학적 물질이다.

그 결과, 과도한 계면활성제가 폐포에 축적되어 가스 교환을 저해하고 호흡 곤란, 기침, 잦은 피로감 등의 임상 증상을 유발한다.

FDA는 2025년 3월 제출된 BLA에 대한 예비 검토에서 실질적인 심사를 진행하기에 충분하지 않다고 판단하고, 화학·제조·관리(CMC) 관련 추가 데이터를 요청했다.

이번 제출 반려는 안전성 우려로 인한 것이 아니며, FDA는 추가적인 유효성 연구를 요청하거나 권고하지 않았다.

사바라는 30일 이내에 FDA와 A타입 미팅을 요청할 계획이다.

매트 폴스 사바라 회장 겸 CEO는 "RTF 서한에서 요청된 CMC 데이터는 현재 생성 중이며, FDA와 후속 조치에 대해 논의하기를 기대한다"며 "서한 내용을 토대로 볼 때 FDA의 요청사항을 철저히 해결할 수 있을 것으로 확신하며, 2025년 4분기에 BLA를 재제출할 것으로 예상한다. 자가면역성 PAP 프로그램에 대해 높은 확신을 가지고 있으며, 임상 데이터는 몰브리비가 이 희귀질환에서 폐 가스 전달과 호흡기 관련 삶의 질을 개선한다는 것을 보여준다"고 말했다.

이어 "연차보고서에서 언급했듯이 이중 공급망 구축을 위해 노력하고 있다"며 "이 전략에 따라 가을까지 2차 원료의약품 위탁제조업체와의 기술이전을 완료할 예정이다. 상류 공정 성능 적격성 평가(PPQ) 배치 3개를 완료했고, 하류 PPQ 캠페인을 마무리하는 중이며, 분석적 비교가능성 분석을 시작했다"고 덧붙였다.

주가 동향: SVRA 주가는 화요일 마지막 거래에서 28.9% 하락한 2.02달러를 기록했다.