펩젠, 듀센형 근이영양증 프로그램 중단...희귀질환 신약 개발 방향 전환

펩젠(NASDAQ:PEPG)이 수요일 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 프로그램 개발에 집중하기로 했다고 발표했다. 이 프로그램은 현재 2상 임상시험 단계에 있다.

회사는 PGN-EDO51의 개발을 자발적으로 중단하고 듀센형 근이영양증(DMD) 관련 모든 연구개발 활동을 종료할 예정이다.

이는 엑손51 스키핑이 가능한 DMD 환자를 대상으로 한 CONNECT1-EDO51 연구의 10mg/kg 코호트에서 측정된 디스트로핀 단백질 수치를 근거로 한 결정이다.

CONNECT1 연구의 10mg/kg 코호트(n=4)에서 PGN-EDO51은 엑손51 스키핑 전사체를 4.26%(평균 3.5% 증가)까지 증가시켰으나, 총 디스트로핀은 정상 수준의 0.59%(평균 0.36% 증가)까지만 증가했다.

PGN-EDO51의 안전성 프로필은 전반적으로 양호했으며, 모든 치료 관련 부작용은 경미했다. 연구에서 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.

펩젠의 제임스 맥아더 대표이사는 "기존 치료법을 획기적으로 개선하고자 했던 우리의 희망과 달리, CONNECT1의 10mg/kg 투여 코호트에서 관찰된 디스트로핀 결과에 실망했다"고 말했다.

폴 스트렉 펩젠 연구개발 총괄 부사장은 "DM1 치료제로 개발 중인 PGN-EDODM1은 이미 환자에게 단일 10mg/kg 투여 후 강력한 표적 결합을 입증했으며, 2025년 2월 24일 기준 최신 안전성 업데이트에서 평균 29%의 미스스플라이싱 교정과 함께 양호한 안전성 프로필을 보여주었다"고 설명했다.

펩젠은 2025년 하반기 중 DM1 환자 대상 FREEDOM-DM1 연구의 15mg/kg 코호트 데이터를 발표할 예정이다. FREEDOM은 1상 단회 증량, 무작위, 위약 대조 임상시험으로, 안전성, 28일 스플라이싱 교정, 기능적 개선 측정 등을 평가한다.

또한 회사는 2026년 1분기에 DM1 환자 대상 FREEDOM2-DM1 연구의 5mg/kg 코호트 데이터를 발표할 계획이다. FREEDOM2는 2상 다회 증량, 무작위, 위약 대조 임상시험으로, 4회 투여 후 안전성, 스플라이싱 교정, 기능적 개선 측정 등을 평가한다.

주가 동향: 목요일 장전 거래에서 PEPG 주가는 6.69% 하락한 1.47달러를 기록했다.