리젠엑스바이오, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상서 환자 보행능력 개선 확인

리젠엑스바이오(NASDAQ:RGNX)가 목요일 AFFINITY DUCHENNE 1/2상 임상시험의 새로운 중간 데이터를 공개했다.

이번 업데이트는 듀센형 근이영양증 치료를 위한 리젠엑스바이오의 실험용 유전자치료제 RGX-202의 기능적 효과, 안전성, 바이오마커 데이터를 포함한다.

이번 데이터는 RGX-202 유전자치료제를 투여받은 6세에서 12세 사이의 환자 5명을 대상으로 분석했다.

기능성 데이터는 RGX-202 치료 후 9개월과 12개월 시점에서 용량 수준 2 참가자들 사이에서 일관된 효과를 보여주었다.

RGX-202는 질병 진행 경로에 긍정적인 영향을 미치는 것으로 계속 입증되고 있다. 9개월 추적관찰을 완료한 5명의 환자와 12개월 추적관찰을 완료한 4명의 환자에서 용량 수준 2 참가자들은 일어서는 시간, 10미터 보행-달리기, 계단 오르기 테스트에서 향상된 수행능력을 보여주었다.

치료 9개월 후, RGX-202 참가자들은 모든 측정에서 기능이 향상되었으며 외부 대조군을 능가했다. 북스타 보행 평가(NSAA, 운동기능 척도)에서 RGX-202 투여 환자들은 기준치 대비 평균 4점, 자연경과 대비 4.8점 향상을 보였다.

5명의 참가자 중 4명이 투여 후 12개월에 도달했다. 12개월 시점의 결과는 9개월 시점과 유사했다.

RGX-202 참가자들은 12개월 시점에서 시간 측정 기능 테스트와 NSAA에서 외부 자연경과 대조군을 능가하는 향상된 수행능력을 보여주었다.

이 코호트의 모든 참가자들은 기준치 대비 모든 시간 측정 기능 테스트에서 향상을 보였다. NSAA에서 RGX-202 투여 환자들은 기준치 대비 평균 4.5점, 자연경과 대비 6.8점 향상을 보였다.

리젠엑스바이오는 2026년 상반기에 RGX-202의 최종 데이터를 공개하고, 2026년 중반에 신속승인 경로를 통해 생물의약품 허가신청(BLA)을 제출할 계획이다.

2027년 출시를 목표로 상업화 준비 활동이 진행 중이다.

3월에는 사렙타 테라퓨틱스(NASDAQ:SRPT)가 듀센형 근이영양증 환자 대상으로 유일하게 승인된 유전자치료제인 엘레비디스(델란디스트로젠 목세파르보벡-록)에 대한 업데이트를 공유했다.

회사는 엘레비디스 치료 후 급성 간부전으로 인한 환자 사망 사례를 보고했다.

사렙타와 로슈는 사망 원인 분석이 완료될 때까지 EU에서 진행 중인 104 연구, 302 연구, 303 연구에 대한 임상 보류를 발표했다.

주가 동향: RGNX 주식은 목요일 마지막 거래에서 11.2% 하락한 8.95달러를 기록했다.