리젠엑스바이오, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상서 환자 보행능력 개선 확인

리젠엑스바이오(NASDAQ:RGNX)가 목요일 AFFINITY DUCHENNE 1/2상 임상시험의 새로운 중간 데이터를 공개했다.
이번 업데이트는 듀센형 근이영양증 치료를 위한 리젠엑스바이오의 실험용 유전자치료제 RGX-202의 기능적 효과, 안전성, 바이오마커 데이터를 포함한다.
이번 데이터는 RGX-202 유전자치료제를 투여받은 6세에서 12세 사이의 환자 5명을 대상으로 분석했다.
기능성 데이터는 RGX-202 치료 후 9개월과 12개월 시점에서 용량 수준 2 참가자들 사이에서 일관된 효과를 보여주었다.
RGX-202는 질병 진행 경로에 긍정적인 영향을 미치는 것으로 계속 입증되고 있다. 9개월 추적관찰을 완료한 5명의 환자와 12개월 추적관찰을 완료한 4명의 환자에서 용량 수준 2 참가자들은 일어서는 시간, 10미터 보행-달리기, 계단 오르기 테스트에서 향상된 수행능력을 보여주었다.
치료 9개월 후, RGX-202 참가자들은 모든 측정에서 기능이 향상되었으며 외부 대조군을 능가했다. ...................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................