캐프리코, 데라미오셀 4년 치료 데이터 공개...듀센형 근이영양증 환자에 지속적 효과 입증

캐프리코 테라퓨틱스(NASDAQ:CAPR)가 금요일 자사의 주력 세포치료제인 데라미오셀의 듀센형 근이영양증(DMD) 치료에 대한 HOPE-2 공개연장(OLE) 임상시험의 4년간의 안전성 및 유효성 결과를 발표했다.

4년간의 지속적인 치료 결과, 데라미오셀 투여 환자군은 기준치 대비 중간값 기준 0.5포인트 감소를 보였다.

특히 기저 좌심실구출률(LVEF)이 45% 이상인 환자군의 하위분석에서는 더 큰 임상적 이점이 나타났다. 이는 데라미오셀의 조기 투여가 심장 기능 보존에 잠재적 효과가 있음을 뒷받침한다.

또한 상지기능 수행능력(PUL v2.0) 측정 결과, 골격근 질환 진행 속도가 지속적으로 감소했다. 환자들의 평균 감소폭이 첫해 1.8포인트에서 4년차에는 0.6포인트로 줄어들었다.

이러한 결과들은 데라미오셀의 장기 치료가 시간이 지남에 따라 DMD의 진행을 늦출 수 있다는 것을 시사한다. 데라미오셀은 연구 전반에 걸쳐 양호한 안전성 프로파일을 유지했다.

캐프리코 테라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반은 "이번 4년 데이터는 심장 및 골격근 기능 모두에서 데라미오셀의 임상적 이점과 양호한 안전성 프로파일의 강도와 지속성을 재확인시켜주었다"며 "우리의 생물의약품허가신청(BLA)이 우선심사 대상이 되고 몇 가지 주요 규제 단계가 완료된 만큼, 잠재적 승인을 향해 집중력과 긴급성을 가지고 실행하고 있다"고 말했다.

주가 동향: CAPR 주식은 금요일 발표 시점 기준 31.75% 하락한 8.16달러를 기록했다.