크리스탈바이오텍, KB803 임상 3상 첫 환자 투약 개시

크리스탈바이오텍(KRYS)이 디스트로픽 수포성 표피박리증 환자의 각막 찰과상 치료 및 예방을 위한 KB803의 임상 3상 시험에서 첫 환자 투약을 시작했다고 발표했다. 이번 임상은 교차설계 방식의 환자내, 이중맹검, 다기관, 위약대조 연구다. KB803은 COL7A1 유전자 2개를 각막 상피에 전달하여 안구 전면에서 7형 콜라겐 생성을 가능하게 하도록 설계됐다. IOLITE로 명명된 이번 임상 3상은 6개월 이상의 DEB 환자를 대상으로 점안액 형태로 투여되는 KB803의 각막 찰과상 치료 및 예방 효과를 평가한다. IOLITE 참여 희망 환자는 먼저 진행 중인 자연경과 연구에 등록하여 12주간의 도입 기간을 완료해야 하며, 이 기간 동안 각막 찰과상 증상이 발생한 일수를 보고해야 한다. 12주 도입 기간 후 선정 기준을 충족하는 대상자는 IOLITE 임상시험에 참여할 수 있다. IOLITE 연구에는 약 16명의 대상자가 등록될 예정이다. 표본 크기는 자연경과 연구에 등록된 대상자 중 IOLITE 참여 자격이 있는 환자들의 월평균 증상 발생일 수와 표준편차를 기반으로 산출됐으며, 최대 20%의 중도탈락률을 고려하여 25% 이상의 효과 크기를 90% 검정력으로 검출할 수 있도록 설계됐다. 등록된 환자들은 처음에 위약 또는 KB803(농도 109 PFU/mL)을 각 눈에 주 1회씩 12주 동안 투여받는다. 첫 12주가 끝나면 환자들은 위약에서 KB803로, 또는 그 반대로 전환되어 추가로 12주 동안 주 1회 투여를 계속한다. IOLITE는 분산형 연구로 설계되어 약물 투여는 의료 전문가에 의해 환자의 집에서 이루어진다. 연구의 주요 평가변수는 KB803 투여 시와 위약 투여 시의 월평균 각막 찰과상 증상 발생일수의 변화다. 통계적 유의성은 환자간 높은 변동성을 고려하여 환자내 쌍체 측정을 통해 분석된다. 24주간의 연구 기간 동안 안구 통증에 대한 주간 평가와 월간 수포성 표피박리증 안구질환 지수 설문을 포함한 안전성 및 2차 유효성 데이터가 수집될 예정이다.