상가모, 파브리병 치료제 STAAR 연구 결과 발표...eGFR 수치 개선

상가모(SGMO)가 성인 파브리병 치료를 위한 자체 개발 유전자 치료제 이사랄가젠 시바파르보벡(ST-920)의 임상 1/2상 STAAR 연구 결과를 발표했다. 이사랄가젠 시바파르보벡 단회 투여 후, FDA가 신속승인 경로의 중간 임상 평가지표로 인정한 32명의 투여 환자 전체에서 52주 차에 연간 평균 eGFR 기울기가 1.965 mL/min/1.73m2/년으로 긍정적인 결과를 보였다. 또한 104주 추적관찰을 완료한 19명의 환자에서는 연간 평균 eGFR 기울기가 1.747 mL/min/1.73m2/년으로 나타났다.

기존 치료제와의 비교
FDA의 권고에 따라 상가모는 이사랄가젠 시바파르보벡의 연간 평균 eGFR 기울기를 기존 파브리병 치료제들과 비교하기 위해 기발표된 연구들의 메타분석을 수행할 계획이다. 관찰 연구에 따르면, 레플라갈, 파브라자임, 갈라폴드와 같은 기존 치료제들의 연간 평균 eGFR 기울기는 -2.2에서 -0.4 mL/min/1.73m2/년 범위로 나타났다.
임상시험 세..............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................