바이오젠-아이오니스 공동개발 신약, 노바티스 졸겐스마 치료 이력 소아 환자에서 효과 입증

바이오젠(NASDAQ:BIIB)이 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 개발 중인 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 살라너센(BIIB115/ION306)의 1상 임상시험 결과를 25일 발표했다.

바이오젠은 아이오니스 제약(NASDAQ:IONS)으로부터 살라너센의 글로벌 개발, 제조, 상업화 권리를 확보했다. 살라너센은 아이오니스가 발견한 신약이다.

살라너센은 스핀라자(뉴시너센)와 동일한 작용기전을 가지고 있으나 더 강력한 효능을 발휘하도록 설계되어 연 1회 투여로도 높은 치료 효과를 달성할 수 있다.

노바티스(NYSE:NVS)의 유전자 치료제인 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡) 치료 이력이 있는 SMA 환자들을 대상으로 한 1상 임상시험의 중간분석이 실시됐다. 이는 살라너센의 등록 임상 진행 여부를 결정하기 위한 것이었다.

연 1회 투여되는 40mg과 80mg 두 용량 모두에서 전반적으로 내약성이 양호했으며, 뉴로필라멘트 감소를 통해 확인된 신경 퇴행의 상당한 둔화가 관찰됐다.

탐색적 임상 결과에서는 1년 동안 기능 개선과 새로운 세계보건기구(WHO) 운동발달 단계 달성에서 임상적으로 의미 있는 개선이 나타났다.

중간 결과는 파트 B(n=24)에서 40mg 또는 80mg의 살라너센을 연 1회 투여받은 환자들의 데이터에서 도출됐다.

신경 퇴행이 진행 중임을 나타내는 기저 뉴로필라멘트 경쇄(NfL) 수치가 높은 참가자들에서, 살라너센 투여 후 6개월 시점에 NfL이 평균 70% 감소했으며 이는 1년의 투여 간격 동안 지속됐다.

중간분석 시점에서 1년 이상 추적관찰이 완료된 하위그룹(40mg 살라너센을 투여받은 2-12세 환자 8명)의 탐색적 임상 결과가 평가됐다. 이 중 절반(8명 중 4명)이 걷기, 기어가기, 서기, 앉기와 같이 이전에는 혼자 하지 못했거나 도움이 필요했던 새로운 WHO 운동발달 단계를 달성했다.

또한 이들 참가자들은 기저치 대비 1년 시점에서 운동 기능의 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다. 햄머스미스 기능적 운동 척도-확장판(HFMSE)에서 평균 3.3점(표준편차 4.46) 개선을, 개정된 상지 운동 기능 모듈(RULM)에서 5.3점(표준편차 4.75) 개선을 달성했다.

바이오젠은 현재 3상 임상시험 설계를 위해 글로벌 보건당국과 논의를 진행 중이다.

한편 바이오젠은 이달 초 2세 이상 16세 미만 프리드리히 운동실조증(FA) 소아 환자를 대상으로 오마벨록솔론의 유효성과 안전성을 평가하는 BRAVE 3상 임상시험의 투약을 시작했다.

보행 가능 여부와 관계없이 임상시험 참여가 가능하다.

현재 오마벨록솔론은 스카이클라리스라는 브랜드명으로 미국과 유럽연합을 포함한 40개 이상의 국가에서 판매되고 있으며, 16세 이상의 성인과 청소년 FA 환자를 위한 유일한 승인 치료제다.

주가 동향: 바이오젠 주가는 25일 0.58% 상승한 127.04달러를 기록했다.