바이오젠, SMA 치료제 고용량 누시너센 임상서 `유망한` 결과 확인

바이오젠(BIIB)이 척수성 근위축증(SMA) 환자들을 대상으로 한 누시너센의 임상적 효과를 입증하는 새로운 데이터를 발표했다. 이번 결과는 고용량 누시너센을 평가한 DEVOTE 임상시험의 파트C와 승인된 12mg 용량 요법인 스핀라자를 임상 전 단계 SMA 환자들에게 투여한 NURTURE 임상시험에서 도출됐으며, 캘리포니아주 애너하임에서 열린 Cure SMA 주최 SMA 연구 및 임상치료 회의에서 발표됐다. 현재 바이오젠의 고용량 누시너센은 미국, 유럽, 일본 등 글로벌 시장에서 승인 심사가 진행 중이다. 고용량 누시너센 요법은 14일 간격으로 50mg을 2회 투여하는 빠른 부하용량 요법과 4개월마다 28mg을 투여하는 높은 유지용량 요법으로 구성된다.

DEVOTE 임상시험 파트C의 상세 결과에 따르면, 약 4년간 승인된 12mg 용량으로 치료받은 다양한 환자군에서 고용량 누시너센의 잠재적 임상 효과가 확인됐다. 참가자들의 연령은 4세에서 65세였으며, 절반은 보행이 가능한 상태였다. 파트C 참가자들은 연구 기간 동안 1회의 부하용량과 2회의 유지용량을 공개 투여 받았다. 대부분의 참가자들은 고용량 요법으로 전환 후 해머스미스 기능적 운동 척도-확장판(HFMSE), 개정된 상지 운동 기능 모듈(RULM), 임상적 전반적 인상 변화(CGIC)에서 개선을 보였다. 이러한 개선은 표현형, 기능 상태, 연령대에 관계없이 관찰됐다. 예를 들어, 보행 불가능 참가자들은 HFMSE에서 평균 2.5점, 보행 가능 참가자들은 1.1점의 개선을 보였다.

NURTURE 임상시험 종료 시점에서 참여한 모든 아동들이 생존해 있었으며, 연구 기간 동안 지속적인 임상적 이점을 경험했다. 영구적 인공호흡기가 필요한 참가자는 없었으며, 대다수는 연구 기간 동안 호흡 보조가 전혀 필요하지 않았다. 참가자의 92%가 정상적인 발달 시기 내에 독립 보행이 가능해졌다. 기준시점에서 신경필라멘트 경쇄(NfL) 수치가 높았던 참가자들은 누시너센 투여 후 NfL이 빠르고 지속적으로 감소했는데, 이는 NfL이 SMA의 질병 활성도와 치료 반응을 객관적으로 보여주는 바이오마커로서 잠재적 유용성이 있음을 보여준다.