칼비스타 `엑터리` FDA 승인…희귀 부종질환 첫 경구용 치료제

미국 식품의약국(FDA)이 칼비스타 파마슈티컬스(KalVista Pharmaceuticals Inc.)(나스닥:KALV)의 엑터리(성분명: 세베트랄스타트)를 12세 이상 성인 및 소아의 유전성 혈관부종(HAE) 급성 발작 치료제로 승인했다.

엑터리는 HAE 치료를 위한 최초이자 유일한 경구용 치료제다. HAE는 심각한 부종(혈관부종)이 반복적으로 발생하는 질환이다.

엑터리의 효능과 안전성은 칼비스타가 실시한 HAE 분야 최대 규모의 임상시험인 3상 KONFIDENT 임상시험을 통해 입증됐다고 회사 측은 월요일 성명을 통해 밝혔다.

2024년 5월 뉴잉글랜드 의학저널에 게재된 KONFIDENT 임상시험 데이터에 따르면, 엑터리는 위약 대비 유의미하게 빠른 증상 완화와 발작 중증도 감소, 증상 해소를 보였으며, 위약과 유사한 안전성 프로파일을 나타냈다.

이 임상시험에는 136명의 HAE 환자가 무작위 배정됐다.

이러한 결과는 더욱 실제 임상 환경에 가까운 KONFIDENT-S 공개 연장 시험을 통해 추가로 입증됐다. 2024년 9월 기준으로 엑터리는 발작 발생 후 중간값 10분 이내에 치료가 가능했다.

KONFIDENT-S의 최신 데이터에 따르면, 후두와 복부 발작, 그리고 장기 예방요법을 받는 환자의 돌발성 발작에서 증상 완화 시작까지 걸린 시간의 중간값은 1.3시간이었다.

칼비스타는 미국에서 즉시 엑터리 출시에 나설 예정이며, 의사들은 오늘부터 처방전을 작성할 수 있다.

FDA는 업무량 과다와 제한된 자원으로 인해 HAE 치료제 세베트랄스타트의 신약신청(NDA)에 대한 6월 17일 처방의약품사용자수수료법(PDUFA) 목표일을 지키지 못했다.

한편, 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics, Inc.)(나스닥:NTLA)는 HAE에 대한 다른 형태의 치료법인 체내 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제 NTLA-2002를 개발 중이다.

체내 유전자 편집은 유전자 편집 도구를 환자의 체내에 직접 전달하여 DNA를 변형시키는 방식으로, 1회 투여로 완치 가능성이 있는 치료법을 목표로 한다.

인텔리아는 2024년 10월 NTLA-2002의 진행 중인 1/2상 임상시험에서 유망한 2상 데이터를 발표했다. NTLA-2002 단회 투여 결과, 25mg과 50mg 투여군에서 위약 대비 월간 발작률이 1-16주 동안 각각 75%와 77% 감소했으며, 5-16주 동안에는 각각 80%와 81% 감소했다.

50mg 투여군에서는 11명 중 8명의 환자가 NTLA-2002 단회 투여 후 완전 반응을 보여 16주간의 1차 관찰 기간 동안 발작이 전혀 발생하지 않았다. 이 8명의 환자들은 최근 추적관찰(중간값 8개월) 시점까지 발작이 없는 상태를 유지했으며, 추가 치료가 필요하지 않았다.

주가 동향: KALV 주식은 월요일 장 전 거래에서 15.9% 상승한 13.89달러를 기록했다.