아이오니스 제약, 희귀 유전성 부종 질환 첫 RNA 표적 치료제 FDA 승인 획득

미국 식품의약국(FDA)은 목요일 아이오니스 제약(Ionis Pharmaceuticals)의 돈자라(Dawnzera, 성분명 도니달로르센)를 12세 이상 성인 및 소아의 유전성 혈관부종(HAE) 예방 치료제로 승인했다.

돈자라는 HAE 치료제 중 최초이자 유일한 RNA 표적 치료제로, HAE 급성 발작과 관련된 염증 매개체를 활성화하는 핵심 단백질인 혈장 프리칼리크레인(PKK)을 표적으로 한다.

HAE는 손, 발, 생식기, 위, 얼굴, 목 등 신체 여러 부위에 심각한 부종이 반복적으로 발생하는 희귀 유전질환이다. 미국 내 약 7,000명이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.

돈자라 80mg은 자가 주사기를 통해 4주 또는 8주마다 한 번씩 피하 주사로 투여한다.

이번 승인은 제3상 OASIS-HAE 임상시험의 긍정적 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

임상시험에서 4주 간격 투여 시 위약 대비 월간 HAE 발작률이 24주 동안 81% 감소해 주요 평가지표를 충족했다.

2차 평가지표인 2차 투여 이후 측정 시 평균 발작률 감소는 87%까지 증가했다.

또한 4주 간격 투여 시 2차 투여 이후 24주 동안 중등도에서 중증 HAE 발작이 약 90% 감소했다.

OASISplus 연구에는 다케다 제약의 타크자이로(라나델루맙) 또는 바이오크리스트 제약의 올라데요(베로트랄스타트)로 12주 이상 치료받은 환자들의 전환 코호트도 포함됐다.

돈자라로 전환 후 16주 동안 기존 예방 치료 대비 평균 HAE 발작률이 62% 감소했으며, 전환 기간 동안 돌발 발작의 평균 증가는 관찰되지 않았다.

지난 6월, 바이오크리스트는 유럽 올라데요 사업부를 네오파메드 젠틸리에 최대 2억6400만 달러에 매각하기로 합의했다.

7월에는 칼비스타 제약의 엑터리(세베트랄스타트)가 12세 이상 성인 및 소아의 HAE 급성 발작 치료제로 FDA 승인을 받았다. 엑터리는 최초이자 유일한 경구용 HAE 응급 치료제다.

6월에는 CSL의 안덤브리(가라다시맙-gxii)가 12세 이상 성인 및 소아의 HAE 예방 치료제로 FDA 승인을 받았다. 안덤브리는 응고인자 XIIa를 표적으로 하는 유일한 치료제로, 모든 환자에게 처음부터 월 1회 투여가 가능하다. 시트르산염이 없는 제형으로 자가주사기를 통해 15초 이내에 피하주사로 투여할 수 있다.

주가 동향: 목요일 현재 아이오니스 제약 주가는 0.91% 상승한 43.20달러에 거래되고 있다.