코젠트바이오사이언스, 희귀 면역질환 치료제 임상서 유의미한 효과...주가 급등

코젠트바이오사이언스의 베주클라스티닙이 희귀 면역질환인 비진행성 전신성 비만세포증(NonAdvSM) 환자들에게 유의미한 임상적 효과를 보였다.

증상 감소와 비만세포 활성 바이오마커 등 모든 평가지표에서 통계적으로 유의미한 개선을 보인 이번 데이터는 회사가 2025년 말까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 신청하려는 계획을 뒷받침한다.

이번 결과는 코젠트의 표적 치료 접근법을 입증했을 뿐만 아니라, 치료 옵션이 제한적인 질환에 대해 베주클라스티닙이 동종 최초 치료제가 될 가능성을 보여줬다.

전신성 비만세포증은 골수, 피부 및 기타 장기를 포함한 다양한 조직에서 비만세포가 비정상적으로 축적되는 희귀질환이다.

최근 연구는 환자 보고 증상과 비만세포 부담에 대한 객관적 측정을 포함한 주요 1차 및 2차 평가지표 전반에서 의미 있고 통계적으로 매우 유의미한 개선을 보여줬다.

이러한 데이터를 바탕으로 코젠트는 2025년 말까지 비진행성 전신성 비만세포증 치료제 베주클라스티닙의 신약신청(NDA)을 FDA에 제출할 예정이다.

또한 코젠트는 올해 후반 예정된 의학회의에서 SUMMIT 임상시험의 상세 결과를 발표할 계획이다.

SUMMIT 임상시험은 24주 차 총증상점수(TSS) 평균 변화에서 통계적으로 유의미한 차이를 보이며 1차 평가지표를 달성했다.

베주클라스티닙 투여군은 24주 차에 TSS가 평균 24.3포인트 감소한 반면, 위약군은 평균 15.4포인트 감소해 위약 대비 8.91포인트의 TSS 개선을 보였다.

또한 SUMMIT 임상시험은 모든 주요 2차 평가지표에서 통계적으로 유의미한 효과를 보였다. 혈청 트립타제 감소에서는 베주클라스티닙 투여 환자의 87.4%가 50% 이상 감소를 보인 반면, 대조군에서는 한 명도 없었다(87.4% 대 0%).

SUMMIT 파트 2 전체 데이터에 대한 완전한 분석이 진행 중이며, 코젠트는 올해 후반 주요 의학회의에서 상세 결과를 발표할 예정이다.

코젠트는 위장관 기질종양 환자를 대상으로 한 베주클라스티닙과 수니티닙 병용요법의 3상 임상시험인 PEAK와 진행성 전신성 비만세포증 환자를 대상으로 한 등록 임상시험인 APEX의 중간 결과를 2025년 하반기에 발표할 예정이다.

회사는 2억3700만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 최근 SLR캐피털파트너스와 체결한 채무 계약을 통해 추가로 3억5000만 달러를 사용할 수 있다.