크리네틱스, 말단비대증 경구용 신약 `팔소니파이` 장기 효과 입증

크리네틱스 파마수티컬스(나스닥: CRNX)가 말단비대증 치료를 위한 1일 1회 경구용 신약 팔소니파이(팔투소틴)의 임상시험 결과를 발표했다.

말단비대증은 성인에서 뼈와 장기, 기타 조직이 비정상적으로 커지는 희귀질환이다.

이번 데이터는 내분비학회 연례회의인 ENDO 2025에서 발표될 예정이다.

PATHFNDR-1 공개 연장 시험 결과

PATHFNDR-1 3상 시험은 월 1회 주사형 소마토스타틴 수용체 리간드(SRL) 치료로 생화학적 조절이 가능한 말단비대증 성인 환자들을 대상으로 진행됐다.

36주간의 무작위 위약 대조 기간 이후, 58명 중 53명(91%)이 진행 중인 단일군 공개 연장 시험에 참여했다. 중간 분석 결과는 총 연구 참여 96주(공개 연장 시험 60주) 데이터를 포함한다.

주사형 SRL에서 1일 1회 경구용 팔소니파이로 전환한 환자들의 평균 인슐린 유사 성장인자 1(IGF-1) 수치는 안정적으로 유지됐다. IGF-1 수치(평균 ± 표준오차)는 공개 연장 시험 기준시점에서 0.93 ± 0.22, 96주차에서 0.81 ± 0.21 ULN(정상 상한치)으로 나타나 이 기간 동안 생화학적 조절이 지속됨을 입증했다.

성장 호르몬(GH) 수치도 안정적이었으며, 평균값은 기준시점에서 1.0 ± 1.0 ng/mL, 96주차에서 1.1 ± 1.2 ng/mL를 기록했다.

증상 조절도 96주차까지 안정적으로 유지됐다.

PATHFNDR-2 공개 연장 시험 결과

중간 분석에는 84주차까지의 88명의 유효성 데이터가 포함됐으며, 안전성 데이터는 등록된 114명 전원에 대해 보고됐다.

무작위 대조 기간 동안 위약을 투여받은 환자들은 IGF-1이 지속적으로 감소했으며, 84주차에서 기준시점 대비 평균 변화는 -0.81 × ULN(n=39)이었다.

직접 공개 연장 시험 참여자(n=9)도 유사한 감소(-0.75 × ULN)를 보였으며, 무작위 대조 기간 동안 팔소니파이 치료를 받은 환자들(n=40)은 조절 상태를 유지했다(평균 변화 -0.01 × ULN).

성장 호르몬, 증상 점수, 뇌하수체 종양 크기는 연구 기간 동안 안정적으로 조절됐다.

두 시험 모두에서 팔소니파이는 내약성이 우수했다.

PATHFNDR-1과 PATHFNDR-2의 증상 점수 통합 분석 결과, 증상 효과의 크기, 치료 이력, 생화학적 질병 조절 상태와 관계없이 팔소니파이 치료를 받은 환자들이 위약군에 비해 말단비대증 증상 부담이 더 적은 것으로 나타났다.

PATHFNDR-1 데이터 분석에서, 생화학적으로 조절된 환자들이 주사형 SRL에서 팔소니파이로 전환했을 때 일상적인 증상 악화가 SRL 치료 시 30% 이상에서 팔소니파이 안정 용량 투여 시 6.2%로 크게 감소했다.

주가 동향: 크리네틱스 파마수티컬스 주가는 월요일 발표 시점 기준 3.07% 상승한 32.91달러를 기록했다.