사렙타 치료제 임상시험 참가자 사망에 주가 30% 급락

사렙타 치료제(NASDAQ:SRPT)의 주가가 금요일 장전 거래에서 30% 이상 급락했다. 이는 유전자 치료제 임상시험 참가자가 사망하면서 발생한 것으로, 동사의 실험적 치료제와 관련된 세 번째 사망 사례다.

주요 내용

바이오센추리에 따르면 사렙타 치료제는 사지대형 근이영양증 치료를 위한 1상 임상시험에 참여했던 51세 남성이 사망했다고 확인했다. 해당 환자는 실험적 치료제를 투여받은 후 지난달 간부전으로 사망했다.

이미 안전성 문제로 집중 감시를 받고 있던 사렙타는 최근 기업 업데이트에서 이 사망 사례를 공개하지 않았다. 해당 업데이트에서는 뒤셴형 근이영양증 치료 중 두 명의 환자가 사망한 후 수백 명의 직원을 감원하겠다는 계획을 발표했다.

식품의약국(FDA)은 현재 사렙타의 승인된 뒤셴형 근이영양증 유전자 치료제인 엘레비디스로 치료를 받던 두 십대의 사망 사례를 조사하고 있다. 엘레비디스는 현재 급성 간 손상 및 부전에 대한 블랙박스 경고가 포함되어 있다.

사렙타는 성명을 통해 임상시험 참여에 내재된 위험을 인정하고 "용기 있게 참여하는 환자들과 그 가족들"에게 감사를 표했다. 또한 "환자 안전을 위해 가능한 모든 조치를 취하고 있지만, 임상시험 참여에는 본질적인 위험이 있다"고 밝혔다.

시장 영향

이번 사망 사례는 사렙타의 유전자 치료제에 대한 안전성 우려를 더욱 가중시켰다. 회사의 주가는 2025년 7월, 고부가가치 프로그램에 집중하는 전략적 구조조정과 비용절감 조치 발표 이후 급등한 바 있다.

그러나 FDA가 사렙타의 승인된 뒤셴형 근이영양증 유전자 치료제인 엘레비디스에 대해 급성 간 손상 및 부전 관련 블랙박스 경고를 요구한 것이 이미 우려를 낳은 상태였다.

임상시험 참가자의 미공개 사망 사례와 엘레비디스로 치료받은 두 십대의 사망에 대한 FDA의 진행 중인 조사는 회사와 그들의 유전자 치료제에 대한 투자자들의 신뢰에 추가적인 영향을 미칠 것으로 보인다.