알닐람제약, 뇌 아밀로이드 혈관병증 치료제 2상 임상서 돌파구 찾나

알닐람제약(ALNY)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

임상시험 개요
알닐람제약은 '뇌 아밀로이드 혈관병증(CAA) 환자를 대상으로 한 척수강 내 ALN-APP 투여의 효능, 안전성, 내약성, 약력학을 평가하기 위한 2상 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구'를 진행하고 있다. 이 연구는 산발성 및 네덜란드형 CAA 환자들을 대상으로 ALN-APP가 CAA 진행에 미치는 영향을 평가하고 안전성과 약력학을 검증하는 것을 목표로 한다.

치료 중재
이 연구는 CAA 진행을 늦추도록 설계된 실험약 ALN-APP를 척수강 내 투여하는 방식으로 진행되며, 비교를 위해 위약도 사용된다.

연구 설계
이 중재 연구는 무작위, 병행 배정 모델을 사용하며 4중 맹검 방식을 채택했다. 이는 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두 치료 배정을 알 수 없다는 것을 의미한다. 연구의 주요 목적은 치료 효과 검증에 초점을 맞추고 있다.

연구 일정
이 연구는 2024년 5월 17일에 시작되었으며, 24개월 내 1차 완료가 예상된다. 이후 18개월의 선택적 공개 연장 연구가 이어질 예정이다. 2025년 7월 15일 제출된 최신 업데이트에 따르면 현재 환자 모집이 진행 중이다.

시장 영향
이번 연구 결과는 알닐람제약의 주가 실적에 상당한 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 결과가 도출될 경우 투자자들의 신뢰도가 높아지고 회사가 CAA 치료 분야의 선도 기업으로 자리매김할 수 있을 것으로 전망된다. 신경학적 질환 치료제 분야의 경쟁사들도 이러한 진전 상황을 주시하고 있다.

현재 임상시험은 계속 진행 중이며, 자세한 내용은 임상시험 포털에서 확인할 수 있다.