브리스톨마이어스, 혈액암 관련 빈혈 치료제 임상 3상서 실패

브리스톨마이어스스퀴브(NYSE:BMY)가 골수섬유증 관련 빈혈 환자를 대상으로 한 레블로질(luspatercept-aamt) 임상 3상 시험 '인디펜던스'의 최종 결과를 발표했다. 이번 임상은 야누스키나아제 억제제(JAKi) 치료와 함께 적혈구 수혈을 받는 성인 환자들을 대상으로 진행됐다.

이번 연구는 치료 시작 후 24주 이내에 연속 12주 동안 적혈구 수혈 독립성을 달성한다는 1차 평가지표를 달성하지 못했다(p=0.0674).

다만 환자들은 2상 임상시험 결과와 유사하게 레블로질 투여군에서 적혈구 수혈 독립성에서 수치상 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다.

주요 2차 평가지표에서도 레블로질 투여군이 임상적으로 의미 있는 이점을 보였다. 적혈구 수혈 부담이 50% 이상(최소 4단위) 감소한 환자 수가 더 많았으며, 연속 12주 이상 수혈 독립성을 유지하면서 헤모글로빈 수치가 1g/dL 이상 증가한 환자 수도 더 많았다.

치료 중 발생한 이상반응은 기존에 알려진 레블로질의 안전성 프로파일과 일치했다. 회사는 FDA와 EMA에 판매 허가 신청을 논의할 예정이다.

레블로질은 현재 여러 적응증에서 표준치료제로 사용되고 있다. 이는 조혈촉진제(ESA) 미사용 성인 환자 중 매우 낮은 위험도에서 중간 위험도의 골수이형성증후군(MDS) 환자의 빈혈 1차 치료제로 승인됐다. 또한 환상철적모구가 있는 골수이형성증후군 환자나 혈소판증가증을 동반한 골수이형성/골수증식종양 환자, 그리고 적혈구 수혈이 필요한 베타 지중해빈혈 성인 환자의 빈혈 치료제로도 사용되고 있다.