로켓파마, 유전자치료 시장 냉각에 파이프라인 재조정

로켓파마슈티컬스(NASDAQ:RCKT)가 자금 운용 기간을 연장하기 위한 전략적 기업 구조조정을 발표했다.

이번 구조조정과 우선순위 재조정은 다논병, PKP2 관련 부정맥성 심근병증(PKP2-ACM), BAG3 관련 확장성 심근병증(BAG3-DCM) 등 임상 프로그램으로 구성된 아데노 관련 바이러스(AAV) 심혈관 플랫폼과 중증 백혈구 부착 결핍증-I(LAD-I) 치료제 크레슬라디(구 RP-L201)의 완전반응승인서(CRL) 대응에 자원을 집중하는 내용을 담고 있다.

이번 전환은 2025년 1월에 발표된 후기 단계 AAV 파이프라인 집중 전략을 반영한 것이다.

회사는 전체 인력의 약 30%를 감축할 예정이다. 다른 비용 절감 계획과 함께 이를 통해 향후 12개월 운영비용을 약 25% 줄일 것으로 예상된다.

로켓파마는 현재 보유 중인 현금으로 2027년 2분기까지 운영이 가능할 것으로 전망했다.

사업 및 전략적 우선순위에 따른 구조조정의 일환으로 판코니빈혈(FA; RP-L102)과 피루브산키나아제 결핍증(PKD; RP-L301) 프로그램의 지연이 예상된다.

RP-L102의 2026년 규제 승인 가능성은 낮은 것으로 평가된다.

지난 5월 FDA는 다논병 치료용 유전자 치료제 RP-A501의 2상 핵심 임상시험에 대해 임상보류 조치를 내렸다.

증권가 반응

BofA증권의 제이슨 제만스키 애널리스트는 로켓파마의 투자의견을 매수에서 중립으로 하향 조정하고 목표주가를 9달러에서 4달러로 낮췄다.

애널리스트는 다논병 유전자 치료제가 로켓파마의 실적을 견인하는 주요 동력이었으나, 최근 유전자 치료 분야의 고profile 실패로 투자자들의 신뢰가 약화됐다고 분석했다.

BofA는 회사가 간접적으로 주력 프로그램의 단기 전망이 불확실하다는 점을 인정하고 있다고 지적했다. 비용 절감이 장기적으로는 긍정적일 수 있으나 단기 이익은 제한적일 것으로 보인다.

명확한 일정이 없고 유전자 치료제 분야에 대한 우려가 지속되는 상황에서 투자자들은 신중한 태도를 유지할 것으로 예상된다.

주가 동향: RCKT 주식은 금요일 마지막 거래에서 2.80% 하락한 3.12달러를 기록했다.