프랙시스 정밀의학, 간질 치료제 임상서 발작 감소 효과 입증

프랙시스 정밀의학(Praxis Precision Medicines, Inc.)(NASDAQ:PRAX)이 국소성 발작 및 전신성 간질 환자를 대상으로 한 보마트리진(vormatrigine)의 2상 RADIANT 임상시험에서 긍정적인 최종 결과를 발표했다.

이 소식에 주가는 초반 급등했으나 이후 하락세로 전환되어 현재 약 9% 하락 중이다.

중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발 기업인 프랙시스는 37명의 환자를 대상으로 한 2상 RADIANT 임상시험 결과를 발표했다.

마르시오 소우자 프랙시스 대표이사는 "이번 결과는 보마트리진의 차별화된 특성을 보여주는 이전 임상 데이터를 더욱 강화했다"며 "빠른 작용, 용량 조절 불필요, 하루 1회 복용, 식사와 무관한 복용, 우수한 약물 상호작용 프로필 등은 현재 시장에 있거나 개발 중인 항발작 약물에서는 볼 수 없는 특징"이라고 설명했다.

회사 웹사이트의 투자자 발표 자료에 따르면, 임상시험에서 발작 빈도가 중간값 기준 약 56.3% 감소했으며, 환자의 60%가 50% 이상의 발작 감소를 경험했다.

23%의 환자가 시험을 중단했음에도 불구하고, 이러한 긍정적인 결과를 바탕으로 회사는 2/3상 임상시험을 진행하기로 결정했다.

환자의 54%가 1주차에, 67%가 8주차에 50% 이상의 발작 감소를 달성했다. 데이터셋의 마지막 달에는 22%의 환자가 발작 빈도 100% 감소를 경험했다.

회사는 대부분의 부작용이 경미하거나 중등도였으며 일시적이었다고 밝혔다. 모든 중증 및 심각한 부작용은 회복되어 해결되었다.

투자자 발표 자료에 따르면, 연구자들은 부작용 관리를 위해 기존 약물의 용량을 줄일 수 있는 선택권이 있었으며, 이를 시행한 6명의 환자에서는 중단 사례가 발생하지 않았다.

회사는 12주간의 핵심 POWER1 연구를 2025년 4분기에 완료할 예정이며, RADIANT 결과를 바탕으로 POWER2 연구를 곧 시작할 계획이라고 밝혔다.

회사는 월요일 기준 약 4억4700만 달러의 현금과 투자자산을 보유하고 있으며, 2028년까지의 자금 운용이 가능하다고 발표했다.

지난 7월, 미국 식품의약국(FDA)은 프랙시스의 렐루트리진(relutrigine)에 대해 SCN2A 및 SCN8A 발달성 간질성 뇌병증(DEEs) 소아 치료제로 획기적 치료제 지정을 승인했다.

EMBOLD 코호트 2 핵심 임상시험은 2026년 상반기에 최종 결과 발표 예정이며, 이후 신약신청(NDA)이 진행될 예정이다.

프랙시스는 최근 DEEs 전반에 대한 렐루트리진 연구인 EMERALD 연구를 시작했다.

주가 동향: PRAX 주식은 월요일 마지막 거래에서 9.51% 하락한 48.95달러에 거래되고 있다.