종목분석

리제네론-인텔리아, 혈우병B 유전자치료제 임상서 `게임체인저` 가능성

2025-08-16 01:32:44
리제네론-인텔리아, 혈우병B 유전자치료제 임상서 `게임체인저` 가능성

리제네론(REGN)과 인텔리아 테라퓨틱스(NTLA)가 진행 중인 임상시험 결과를 발표했다.



두 회사는 'REGV131-LNP1265'로 명명된 CRISPR/Cas9 기반 혈액응고인자 IX 유전자 삽입 치료제의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 혈우병B 환자를 대상으로 유전자 삽입 치료법의 안전성과 효과를 평가하는 것을 목표로 하며, 특히 안전하고 내약성이 좋은 용량을 찾는 동시에 참가자들의 다양한 건강 영향을 평가하는데 초점을 맞추고 있다.



시험 중인 치료제 REGV131-LNP1265는 CRISPR/Cas9 기반 유전자 삽입 기술을 활용한다. 이는 인체가 독자적으로 응고인자를 생산할 수 있도록 설계되어, 정기적인 응고인자 대체요법의 필요성을 줄일 수 있는 잠재력을 가지고 있다.



이 중재 임상시험은 무작위 배정 없이 순차적 모델을 따르며 눈가림을 하지 않는다. 주요 목표는 성인 대상 용량 증량과 확인을 통해 확장 단계에 적합한 권장 용량을 결정하고, 이후 젊은 참가자들을 대상으로 용량 확장을 진행하는 것이다.



임상시험은 2024년 9월 11일에 시작되었으며, 최종 완료 일정은 아직 발표되지 않았다. 2025년 8월 12일 기준 최신 업데이트에 따르면 환자 모집이 진행 중이며 연구가 순조롭게 진행되고 있다.



이번 연구는 리제네론과 인텔리아의 혁신적인 유전자 치료 접근법을 보여주는 것으로, 주가 실적에 상당한 영향을 미칠 수 있다. 임상시험이 성공할 경우 투자자들의 신뢰를 높이고 두 회사를 혈우병 치료 시장의 선도기업으로 자리매김하게 할 것으로 예상되며, 바이오제약 업계 경쟁사들에도 영향을 미칠 것으로 전망된다.

이 기사는 AI로 번역되어 일부 오류가 있을 수 있습니다.