화이자 겸상적혈구병 치료제 후보물질 임상 3상서 실패

화이자(NYSE:PFE)가 16세 이상 겸상적혈구병 환자를 대상으로 P-셀렉틴 억제제인 인클라쿠맙의 임상 3상(THRIVE-131) 시험 결과를 금요일 발표했다.

겸상적혈구병은 산소를 운반하는 단백질인 헤모글로빈에 영향을 미치는 유전성 적혈구 질환이다. 이 질환은 적혈구를 단단하고 겸상 모양으로 변형시켜 혈류를 막고 통증과 장기 손상을 유발한다.

이번 연구는 48주 동안 12주마다 인클라쿠맙을 투여받은 참가자들의 혈관폐색발작(VOCs) 발생률이 위약 대비 유의미한 감소를 보이지 못해 1차 평가지표를 달성하지 못했다.

THRIVE-131에서 인클라쿠맙은 전반적으로 내약성이 양호했다.

양 그룹에서 가장 흔하게 보고된 치료 관련 부작용은 빈혈, 관절통, 요통, 두통, 말라리아, 겸상적혈구 위기, 상기도 감염이었다.

화이자는 옥스브리타(복셀로토르)와 오시벨로토르를 포함한 더 광범위한 겸상적혈구병 포트폴리오의 다음 단계를 적극적으로 진행하고 있다고 밝혔다. 옥스브리타와 오시벨로토르에 대한 업데이트는 확인되는 대로 제공될 예정이다.

2024년 9월, 화이자는 승인된 모든 시장에서 겸상적혈구병 치료제인 옥스브리타(복셀로토르)의 모든 로트를 회수했다.

화이자는 또한 전 세계적으로 진행 중인 모든 복셀로토르 임상시험과 확대접근프로그램을 중단하고 있다.

이는 승인된 겸상적혈구 환자군에서 옥스브리타의 전반적인 이점이 더 이상 위험을 상회하지 않는다는 임상 데이터의 총체적 평가에 근거한 결정이다.

다른 제약사들의 동향

올해 초, IMMvention Therapeutix는 노보 노디스크(NYSE:NVO)와 겸상적혈구병 및 기타 만성 질환을 위한 경구용 치료제 공동 개발을 위한 전략적 협력 및 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.

이 파트너십은 IMMvention의 실험용 저분자 BACH1 억제제를 활용할 예정이다.

2024년 12월, 빔 테라퓨틱스(NASDAQ:BEAM)는 심각한 혈관폐색발작(VOCs)이 있는 겸상적혈구병 환자를 대상으로 한 BEAM-101의 BEACON 임상 1/2상 시험에서 새로운 안전성 및 유효성 데이터를 공개했다.

빔의 이전 발표 데이터와 일관되게, 실험용 염기 편집 치료제 BEAM-101로 치료받은 7명의 환자에서 태아 헤모글로빈(HbF)의 강력하고 지속적인 증가와 겸상 헤모글로빈(HbS)의 감소, 호중구 및 혈소판의 빠른 생착, 용혈 마커의 정상화 또는 개선이 나타났다.

주가 동향: 금요일 현재 화이자 주가는 0.24% 상승한 25.17달러를 기록했다.