리제네론-인텔리아, 혈우병B 유전자치료제 임상 진행...시장 판도 바뀌나

리제네론 파마슈티컬스와 인텔리아 테라퓨틱스가 진행 중인 임상시험 현황을 발표했다.

임상시험 개요
두 회사는 혈우병B 환자를 대상으로 CRISPR/Cas9 기반 응고인자 IX 유전자 삽입 치료제인 'REGV131-LNP1265'의 2단계 공개 임상시험을 진행하고 있다. 이번 임상은 응고인자 9 유전자 변이로 인한 혈우병B 환자들을 위한 유전자 삽입 치료법의 안전성과 유효성을 평가하는 것이 목적이다. 1차 목표는 안전하고 내약성이 좋은 치료 용량을 결정하는 것이며, 2차 목표로는 혈중 약물 존재 여부, 항체 형성, 삶의 질과 관절 건강에 미치는 영향 등을 평가한다.

치료법 소개
이번 임상시험에서 테스트하는 REGV131-LNP1265는 CRISPR/Cas9 기반 실험적 유전자 삽입 치료제다. 이 치료법은 체내에서 응고인자 IX를 생산할 수 있게 하여 정기적인 응고인자 대체요법의 필요성을 줄일 수 있도록 설계됐다.

임상시험 설계
이 중재 임상시험은 비무작위, 순차적 중재 모델로 2단계로 구성됐다. 공개 라벨 방식으로 진행되며 치료가 주요 목적이다. 성인을 대상으로 한 용량 증량 및 확인 단계를 거친 후, 청소년과 아동으로 대상을 확대하는 방식으로 진행된다.

임상시험 일정
임상시험은 2024년 9월 11일에 시작됐으며, 가장 최근 업데이트는 2025년 8월 21일에 이뤄졌다. 현재 참가자 모집이 활발히 진행 중이다.

시장 영향
이번 임상시험 업데이트는 경쟁이 치열한 유전자 치료제 시장에서 혁신적 치료법 개발에 대한 두 회사의 의지를 보여주는 것으로, 리제네론과 인텔리아의 주가에 긍정적 영향을 미칠 것으로 예상된다. 임상이 성공적으로 진행될 경우 투자자들의 신뢰도가 높아지고 혈우병 치료 분야에서 두 회사의 선도적 위치가 강화되면서 바이오테크 섹터 전반에 영향을 미칠 수 있다.