아미커스 테라퓨틱스, 파브리병 치료제 `미갈라스타트` 임상시험 진행...치료 패러다임 바뀌나

희귀질환 치료제 전문 바이오기업 아미커스 테라퓨틱스(FOLD)가 임상시험 진행 현황을 발표했다.

임상시험 개요
이번 임상시험은 '중증 신장애 또는 혈액투석이 필요한 말기신부전을 동반한 파브리병 환자 중 GLA 변이가 있는 환자를 대상으로 한 미갈라스타트 염산염의 안전성 및 약동학 평가를 위한 공개 임상시험'이다. 치료 옵션이 제한적인 특정 환자군을 대상으로 하는 만큼 업계의 주목을 받고 있다.

치료제 정보
시험약인 미갈라스타트 염산염은 경구용 캡슐 제제다. 특히 중증 신장애 환자나 혈액투석 환자의 파브리병 유전적 원인을 직접 치료하는 것을 목표로 설계됐다.

임상설계
이번 임상은 공개, 비무작위 중재 시험으로 병행군 설계 방식을 채택했다. 치료 목적의 임상으로, 눈가림은 실시하지 않는다. 참여 환자들은 신장 상태에 따라 중증 신장애군과 말기신부전군으로 분류된다.

진행 일정
임상시험은 2022년 10월 31일에 시작돼 현재 환자 모집 중이다. 1차 완료 시점과 전체 임상 완료 예상 시점은 구체적으로 ......................................................................................................................................................................................................................................................................................