알닐람제약, 뇌아밀로이드 혈관병증 치료제 2상 임상 진행

알닐람제약(ALNY)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

임상시험 개요
알닐람제약은 뇌아밀로이드 혈관병증(CAA) 환자를 대상으로 ALN-APP의 효능, 안전성, 내약성, 약력학을 평가하는 2상 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상시험을 진행하고 있다. 이번 연구는 산발성 및 네덜란드형 CAA 성인 환자에서 ALN-APP가 질병 진행에 미치는 영향을 평가하고 안전성과 내약성을 검증하는 것을 목표로 한다.

치료 중재
이번 임상시험은 CAA 진행을 늦추도록 설계된 실험약 ALN-APP를 척수강 내 투여하는 방식으로 진행된다. 위약과 비교 평가되며, 참가자들은 선택적 연장 기간에 ALN-APP 투여 기회를 가질 수 있다.

임상시험 설계
이 중재 연구는 무작위 배정과 병행군 모델을 채택했다. 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두가 배정을 알 수 없는 4중 맹검 방식을 사용하며, 주요 목적은 치료 효과 입증이다.

임상시험 일정
임상시험은 2024년 5월 17일에 시작됐으며, 1차 완료 및....................................................................................................................................................................................................................................................................................................