아스트라제네카, 중국서 NF1 치료제 셀루메티닙 임상연구 진행

아스트라제네카가 신규 임상연구 진행 상황을 발표했다.
아스트라제네카는 'MEK 1/2 억제제(MEKi) 코셀루고(셀루메티닙)의 수술 불가능한 신경섬유종증 1형(NF1) 연관 신경총 신경섬유종(PN) 소아 환자 대상 유효성·안전성 관찰 연구'를 실시하고 있다. 이번 연구는 희귀 유전질환인 NF1-PN을 앓고 있는 중국 소아 환자들을 대상으로 셀루메티닙의 실제 임상 효과와 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이는 해당 환자군에서의 치료 효과에 대한 데이터 격차를 해소하는 중요한 연구다.
시험 중인 약물인 셀루메티닙은 MEK 1, 2를 선택적으로 억제하는 경구용 치료제다. 기존 수술 및 전통적 치료법의 효과가 제한적인 NF1 소아 환자의 증상이 있는 수술 불가능한 신경총 신경섬유종 치료를 목표로 한다.
이번 연구는 중국 내 12개 센터에서 약 80-100명의 소아 환자를 대상으로 하는 전향적, 다기관 관찰 연구로 설계됐다. 무작위 배정이나 가림 없이 실제 임상 데이터 수집에 초점을 맞춘 단일.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................