사노피, PKU 유전자치료제 임상시험 진행...치료제 시장 판도 바꿀까

사노피(SNY, DE:SNW, SNYNF)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

사노피의 최신 임상시험은 페닐케톤뇨증(PKU) 성인 환자를 대상으로 SAR444836의 안전성과 유효성을 평가하는 1/2상 공개 용량증가 및 용량확장 연구다. 이 임상시험은 엄격한 식이요법이 필요한 대사질환인 PKU에 대한 유전자치료 솔루션을 탐색한다는 점에서 주목받고 있다.

시험 대상인 SAR444836은 단회 정맥주입으로 투여되는 실험용 약물이다. 이 약물은 아데노관련바이러스 벡터를 사용해 인간 페닐알라닌 수산화효소 유전자를 전달하도록 설계됐다. PKU 환자의 페닐알라닌 수치를 낮추고 제한적 식이요법의 필요성을 없애는 것이 목표다.

이번 임상시험은 단일군 모델의 중재적 설계를 따르며, 공개 라벨 방식으로 진행된다. 시험의 주요 목적은 치료효과 입증이며, 가장 안전하고 효과적인 용량을 결정하기 위해 용량증가와 용량확장 두 부분으로 구성된다.

임상시험은 2023년 8월 7일에 시작됐으며, 완료 예정.......................................................................................................................................................................................................................................................................................................