아미커스 테라퓨틱스, 폼페병 치료제 연구 진행...투자 판도 바꿀 수도

아미커스 테라퓨틱스(FOLD)가 진행 중인 임상연구에 대한 업데이트를 발표했다.

아미커스 테라퓨틱스는 현재 '폼페병 환자에 대한 글로벌 전향적 관찰 레지스트리' 연구를 위한 환자 모집을 진행하고 있다. 이 연구는 치료를 받는 환자와 받지 않는 환자를 모두 포함해 폼페병 치료제의 장기 안전성, 효과, 삶의 질에 미치는 영향을 평가하는 것을 목표로 한다. 이번 연구는 폼페병의 자연 경과와 치료 결과에 대한 이해를 높이는 데 중요한 의미를 갖는다.

이 연구는 시파글루코시다제 알파와 알글루코시다제 알파와 같은 효소대체요법(ERT)과 미글루스타트 약물을 포함한 다양한 치료법을 다룬다. 이러한 치료법들은 폼페병 증상을 관리하고 환자의 예후를 개선하는 것을 목표로 한다.

전향적 관찰 코호트 연구로 설계된 이번 연구는 5년간 참가자들을 추적하며 실제 임상 데이터를 수집할 예정이다. 실제 임상 환경에서의 자연 경과와 치료 효과에 초점을 맞추고 있어 별도의 할당이나 가림은 없다.

연구는 2023년 11월 2.........................................................................................................................................................................................................................................................................