리제네론-인텔리아, 유전자 질환 치료제 `NTLA-2001` 3상 임상 진행

리제네론 파마슈티컬스(REGN)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

임상시험 개요
매그니튜드-2(MAGNITUDE-2)로 명명된 이번 3상 임상시험은 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 다발성신경병증(ATTRv-PN) 환자를 대상으로 NTLA-2001의 효능과 안전성을 평가하는 다국적, 무작위, 이중맹검, 위약대조 시험이다. 이 연구는 신경계를 침범하는 유전성 질환 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시할 것으로 기대를 모으고 있다.

치료제 정보
이번 임상시험에서 시험하는 넥시구란 지클루메란(NTLA-2001)은 단회 정맥 주입으로 투여되는 생물학적 치료제다. 이 약물은 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 다발성신경병증의 근본적인 유전적 원인을 표적으로 하는 치료제로 개발됐다.

임상시험 설계
이번 3상 임상시험은 중재적 연구로, 참가자들은 무작위로 NTLA-2001 또는 위약군에 배정된다. 시험은 4중 맹검 방식으로 진행되며, 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두 치료군 배정 정보.............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................