사렙타 테라퓨틱스의 SRP-9001 장기 연구... 투자자 신뢰 회복 계기 될까

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics Inc., (SRPT))가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요: 사렙타 테라퓨틱스는 '이전 임상 연구에서 SRP-9001을 투여받은 피험자의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 3상, 다국적, 장기 추적 연구'라는 제목의 3상 장기 추적 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 이전 임상 연구에서 치료제를 투여받은 뒤센 근이영양증 환자들을 대상으로 델란디스트로젠 목세파르보벡(delandistrogene moxeparvovec)의 장기 안전성과 유효성을 모니터링하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 장기 결과를 평가하는 일관된 접근법을 제공하고 치료 효과에 대한 이해에 기여할 귀중한 데이터를 제공한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

중재/치료: 이 연구는 이전에 피험자들에게 투여된 유전자 치료제인 델란디스트로젠 목세파르보벡에 초점을 맞추고 있다. 이 연구 기간 동안 새로운 약물이 투여되지는 않으며, 대신 이미 치료를 받은 .............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................