사렙타 테라퓨틱스, 험난한 한 해 뒤 2026년 재도약 모색

사렙타 테라퓨틱스(SRPT)가 4분기 실적 발표를 진행했다. 주요 내용은 다음과 같다.

사렙타 테라퓨틱스의 최근 실적 발표는 신중하면서도 낙관적인 분위기를 보였다. 안전성 사건, 재고 감액, 영업 손실 등 어려운 이슈들이 있었지만, 강력한 매출 성장, 탄탄한 현금 보유, ELEVIDYS의 인상적인 3년 데이터가 이를 상쇄했다. 경영진은 2026년을 재정비의 해로 규정하며, 유전자 치료에 대한 신뢰 회복, 상업적 실행력 확대, 광범위한 RNA 파이프라인 추진에 집중할 계획이다.

혼란 속에서도 매출 성장세 유지

2025년 전체 매출은 22억 달러로 전년 대비 16% 증가하며 포트폴리오 전반에 걸친 견조한 수요를 입증했다. 순제품 매출 18억6000만 달러는 PMO 프랜차이즈에서 9억6600만 달러, ELEVIDYS에서 8억9900만 달러로 나뉘었으며, 이는 시장 불확실성 속에서도 유전자 치료제가 의미 있는 상업적 견인력을 확보하고 있음을 보여준다.

현금 창출로 재무 유연성 강화

회사는 2025년 말 현금 및 투자자산 9억5400만 달러를 보유하며 4분기에 현금 포지션을 8900만 달러 늘렸다. 애로우헤드 관련 흐름을 제외하면 사렙타의 핵심 사업은 2025년 3억3000만 달러 이상의 양의 현금흐름을 창출했으며, 경영진은 합리적인 가정 하에 2026년 현금흐름 흑자와 비GAAP 수익성을 모두 달성할 수 있다고 본다.

ELEVIDYS 데이터, 지속적인 질병 조절 가능성 뒷받침

EMBARK Part 1 연구의 3년 결과는 외부 대조군 대비 ELEVIDYS의 강력하고 지속적인 효능을 보여줬다. 일어서는 시간에서 73%, 10미터 걷기/달리기에서 70%의 질병 진행 둔화를 나타냈다. 3년차 NSAA 점수 우위 4.39점은 매우 유의미한 p값을 기록했으며 새로운 안전성 신호는 없어, ELEVIDYS가 잠재적으로 질병을 조절할 수 있는 치료제임을 강화했다.

PMO 프랜차이즈, 안정적 매출과 높은 순응도 달성

사렙타의 PMO 제품들은 2025년 순매출 9억6600만 달러를 기록하며 이 핵심 사업의 지속적인 강점을 부각했다. 4분기 PMO 매출은 2억5900만 달러에 달했으며, EXONDYS 1억4800만 달러, VYONDYS 3400만 달러, AMONDYS 7700만 달러가 이를 견인했다. 경영진은 순응도가 매년 지속적으로 90% 이상을 유지하고 있다고 밝혔다.

siRNA 파이프라인, 다양한 기회 확보하며 진전

회사는 DM1 대상 SRP-1003을 포함해 5개의 임상 단계 siRNA 프로그램을 강조했다. FSHD, IPF, SCA2, SRP-1005를 통한 헌팅턴병 등 추가 노력도 진행 중이다. SCA1과 SCA3의 전임상 프로그램도 진행되고 있으며, 사렙타는 분기 말까지 DM1과 FSHD의 예비 결과를 발표하고 2026년 후반 더 많은 약력학 및 스플라이싱 데이터를 공개할 계획이다.

규제 승인과 주요 상업적 이정표

ELEVIDYS는 보행 가능 환자에 대한 정식 승인을 확보하며 프랜차이즈의 중요한 리스크 제거 단계를 밟았다. 규제 당국은 비보행 환자를 위한 시롤리무스 전처치 연구도 승인했으며, 사렙타는 ESSENCE 확증 데이터를 바탕으로 AMONDYS와 VYONDYS를 조건부 승인에서 정식 승인으로 전환하기 위한 FDA 회의를 준비하고 있다.

2026년 매출 및 협력 관계 가시성 확대

2026년 회사는 순제품 매출 12억~14억 달러를 전망했지만, 경영진은 ELEVIDYS 수요 시기 리스크를 고려해 하단 기준으로 모델링할 것을 투자자들에게 권고했다. 사렙타는 또한 로슈 파트너십과 관련된 마일스톤 및 상당한 비현금 협력 수익을 포함해 4억5000만~5억5000만 달러의 협력, 위탁 제조 및 로열티 수익을 예상한다.

안전성 사건으로 단기 수요 역풍

2025년 예상치 못한 안전성 사건들이 일시적인 규제 조치를 촉발하고 의사 및 가족들의 신중한 태도를 높이며 ELEVIDYS의 단기 수요를 압박했다. 경영진은 2026년을 재정비의 해로 규정하며, 위험-편익에 대한 정보 격차 해소, 이해관계자 참여, 유전자 치료에 대한 신뢰 점진적 회복에 집중할 계획이다.

재고 및 제조 비용이 마진 압박

4분기 매출원가는 3억9900만 달러로 급증했으며, 여기에는 1억6500만 달러의 비현금 초과 재고 충당금과 2800만 달러의 구매 약정 취소 수수료를 포함한 1억9300만 달러의 비용이 포함됐다. 연간 매출원가는 총 8억4000만 달러로, 거의 절반이 생산 배치 실패, 재고 충당금 및 기타 기간별 제조 비용과 관련됐다.

표면적 영업 손실이 기저 수익성 가려

사렙타는 2025년 GAAP 영업 손실 7억 달러, 비GAAP 영업 손실 4억9200만 달러를 보고했으며, 이는 대규모 비용 및 구조조정을 반영한 수치다. 경영진은 구조조정 및 애로우헤드 거래 비용을 제외하면 핵심 사업이 GAAP 기준 2억2600만 달러, 비GAAP 기준 3억9100만 달러의 양의 영업이익을 기록했을 것이라고 주장했다.

단기 부진과 매출 시기 리스크

경영진은 1분기 매출이 전 분기 대비 대략 보합에서 최대 15% 감소할 것으로 예상된다고 경고했다. 이는 부분적으로 6건의 ELEVIDYS 주입이 2026년으로 연기됐기 때문이다. 긴 등록-주입 기간은 새로운 상업적 이니셔티브가 2026년 하반기 또는 그 이후까지 의미 있는 매출 가속화를 견인하기 어렵다는 것을 의미한다.

비보행 환자 투여, 새 데이터 대기 중 보류

비보행 환자에 대한 상업적 투여는 2025년 7월까지 155명이 치료받은 후 신중한 접근 방식에 따라 중단됐다. 시롤리무스 예방요법으로 약 25명의 참가자를 등록하는 진행 중인 코호트 8 연구는 2026년 말까지 결과가 나올 것으로 예상되며, 비보행 환자 투여의 광범위한 재개는 해당 데이터와 후속 규제 논의에 달려 있다.

운영 정상화로 마진 압박 완화 전망

일회성 재고 및 배치 관련 비용을 제외하면 2025년 기저 총마진은 80% 초반대로 견고한 단위 경제성을 보여줬다. 2026년 경영진은 생산량 재조정과 기간별 비용 감소로 단위 마진이 70% 후반대에 안착할 것으로 예상하며, 이는 제조 시스템이 안정화되면서 일부 정상화가 이뤄질 것임을 시사한다.

가이던스, 2026년 수익성 전환점 시사

향후 전망으로 사렙타의 2026년 전망은 순제품 매출 12억~14억 달러와 협력 및 관련 매출 4억5000만~5억5000만 달러를 제시했다. 비GAAP 연구개발 및 판관비 지출 8억~9억 달러와 거의 10억 달러에 달하는 현금 잔고를 감안할 때, 회사는 내년 현금흐름 흑자 전환과 비GAAP 수익성 달성이 가능하다고 보며, 동시에 유전자 치료 및 RNA 플랫폼에 대한 투자를 지속할 계획이다.

사렙타의 실적 발표는 실질적인 단기 혼란을 헤쳐나가면서도 희귀질환 분야에서 더 강력한 장기 기반을 구축하는 회사의 모습을 그렸다. 투자자들은 ELEVIDYS 수요, 비보행 환자 연구 결과, 향후 siRNA 데이터를 면밀히 지켜볼 것이지만, 현금 여력, 마진 회복, 2026년 수익성 목표에 대한 경영진의 자신감은 이 스토리가 여전히 진행 중임을 시사한다.