베니텍 바이오파마는 '연하곤란을 동반한 안인두근육디스트로피 환자를 대상으로 BB-301의 근육 내 투여 용량의 안전성 및 임상 활성을 평가하기 위한 1b/2a상, 공개 라벨, 용량 증량 연구'라는 제목의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 안인두근육디스트로피(OPMD) 환자의 연하곤란 증상 개선에 있어 BB-301의 안전성, 최적 용량 및 효과를 평가하는 것을 목표로 한다.
시험 중인 치료제는 BB-301로, 특정 인후 근육에 근육 내 주사를 통해 전달되는 유전자 치료제다. 이는 유익한 단백질을 생성하는 목적 유전자와 질병을 유발하는 돌연변이 유전자를 표적으로 하는 짧은 헤어핀 RNA를 전달함으로써 OPMD의 유전적 원인을 해결하도록 설계되었다.
이 중재 연구는 맹검 없이 단일 그룹 모델을 따르며, 치료를 주요 목적으로 한다. 용량 증량 및 확장 단계를 포함하며, 최적 용량을 결정하고 임상 활성을 평가하기 .......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
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