라리마 테라퓨틱스, 프리드라이히 운동실조증 치료제 노믈라보퓨스프 1상 연구 진전

라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics, Inc., LRMR)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

라리마 테라퓨틱스는 '프리드라이히 운동실조증 청소년 및 소아 환자를 대상으로 한 피하 투여 노믈라보푸스프의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 평가를 위한 1상 연구'라는 제목의 1상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 신경계와 운동 기능에 영향을 미치는 유전 질환인 프리드라이히 운동실조증을 앓고 있는 젊은 환자들을 대상으로 노믈라보푸스프의 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 치료 옵션이 제한적인 질환에 대한 잠재적 치료법을 탐색한다는 점에서 이 연구는 중요한 의미를 갖는다.

시험 대상 치료제인 노믈라보푸스프는 프리드라이히 운동실조증 환자에게 결핍된 단백질인 인간 프라탁신을 전달하도록 설계된 재조합 융합 단백질이다. 치료는 노믈라보푸스프를 7일간 1일 1회 피하 주사하는 방식으로 진행되며, 환자의 단백질 결핍 문제를 해결하는 데 있어 안전성과 효과.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................