바이오마린의 VISTA 연구... 연골무형성증 치료의 새로운 장 열다

바이오마린 파마슈티컬(Biomarin Pharmaceutical Inc., BMRN)이 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

바이오마린 파마슈티컬은 미국 내 연골무형성증 환자를 관찰하기 위한 새로운 연구 '미국 연골무형성증 가상 연구(VIrtual STudy in Achondroplasia for the US, VISTA)'를 시작했다. 이 연구는 VOXZOGO™로 치료받은 소아 환자와 치료받지 않은 소아 환자 모두의 데이터를 수집하여 실제 치료 사용 현황과 임상 관리를 더 잘 이해하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 연골무형성증에 대한 개선된 치료 전략으로 이어질 수 있다는 점에서 의미가 크다.

시험 중인 치료제는 연골무형성증의 근본 원인을 해결하도록 설계된 VOXZOGO™이다. 연구는 전자 건강 기록과 임상 결과 평가를 통해 데이터를 수집하며, 치료받은 소아 집단과 치료받지 않은 소아 집단 모두에 초점을 맞춘다.

이 연구는 관찰 연구로, 시간 경과에 따라 참가자를 추적하는 코호트 모델을 사용한다. 주로 실제 환경에서 자연적인 결과를 관찰하는 것을 목표로 하기 때문에 할당이나 맹검은 포함되지 않는다.

연구는 2023년 2월에 시작되었으며 최소 5년간 지속될 것으로 예상된다. 1차 완료일과 예상 완료일은 명시되지 않았지만, 마지막 업데이트는 2025년 3월에 제출되었다. 이러한 일정은 연구의 진행 상황과 최종 결과를 추적하는 데 중요하다.

이번 연구 업데이트는 바이오마린의 주가 실적과 투자 심리에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 결과는 연골무형성증 치료 분야에서 회사의 시장 지위를 강화할 수 있기 때문이다. 또한 경쟁이 치열한 제약 업계에서 치료 옵션을 발전시키려는 바이오마린의 의지를 보여준다.

VISTA 연구는 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.