버텍스 파마슈티컬스는 '수혈 의존성 베타 지중해빈혈 또는 중증 겸상적혈구병 환자를 대상으로 자가 CRISPR Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈모세포 및 전구세포(CTX001) 단회 투여의 효능 및 안전성을 평가하는 3b상 연구'라는 제목의 3b상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 및 중증 겸상적혈구병(SCD) 환자를 대상으로 CRISPR-Cas9 변형 줄기세포 치료제인 CTX001의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 한다.
시험 중인 치료법은 CTX001로, CRISPR-Cas9 기술을 사용하여 변형된 자가 CD34+ 조혈모세포 및 전구세포를 포함하는 생물학적 치료제다. 이 치료법은 세포를 변형하여 환자의 정기적인 수혈 필요성을 잠재적으로 제거함으로써 유전 질환을 해결하도록 설계되었다.
이 중재 연구는 마스킹 없이 단일 그룹 배정 모델을 따르며, 치료를 주요 목적...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
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