데이 원 바이오파마슈티컬스, 유망 신약 토보라페닙으로 소아암 연구 진전

데이원 바이오파마슈티컬스(Day One Biopharmaceuticals, Inc., DAWN)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

데이원 바이오파마슈티컬스는 재발성 또는 진행성 저등급 신경교종 및 진행성 고형암을 앓고 있는 소아 및 청년 환자를 대상으로 경구용 범-RAF 억제제인 DAY101(토보라페닙, tovorafenib)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상 임상시험 'FIREFLY-1'을 진행하고 있다. 이 연구는 RAF 변이 종양을 표적으로 하여 이러한 질환의 충족되지 않은 의료 수요를 해결하고 잠재적으로 새로운 치료 옵션을 제공하는 것을 목표로 한다.

시험 중인 치료제는 경구용 Type II RAF 키나아제 억제제인 토보라페닙이다. 환자의 기준 체표면적에 맞춰 주 1회 420mg/m² 용량으로 투여된다. 토보라페닙은 정제 형태와 재구성용 분말 형태로 제공된다.

이 연구는 중재적, 비무작위 방식이며 단일군 배정 모델을 따르고 있으며 맹검은 실시하지 않는다. 주요 ...............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................