연구 개요... LEAP-US 연구는 공식 명칭이 '미국 내 환자를 대상으로 한 리브마를리의 장기 안전성 및 임상 결과'로, 알라질 증후군(ALGS) 또는 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자에서 리브마를리의 장기 안전성과 임상 결과를 평가하는 것을 목표로 한다. 이 5년간의 관찰 코호트 연구는 이러한 희귀 간질환 관리를 위해 설계된 약물인 리브마를리의 장기 효과에 대한 중요한 통찰력을 제공하고자 한다는 점에서 의미가 크다.
중재/치료... 이 연구는 ALGS 또는 PFIC로 진단받은 환자들에게 투여되는 리브마를리 약물에 초점을 맞추고 있다. 리브마를리는 이들 환자의 간 기능과 삶의 질을 개선하기 위한 것으로, 1일 1회 380mcg/kg 또는 1일 2회 570mcg/kg의 용량으로 투여된다.
연구 설계... 이는 전향적 관찰 코호트 연구로, 환자들이 받는 치료를 조작하지 않고 시간 경과에 따라 환자 ..................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
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