버텍스 파마슈티컬스, 엑사-셀 연구로 겸상적혈구병 치료 진전

버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals Inc., VRTX)가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

버텍스 파마슈티컬스는 '중증 겸상적혈구병, βS/βC 유전자형 환자를 대상으로 한 Exa-cel 단회 투여의 효능 및 안전성 평가를 위한 3상 연구'라는 제목의 3상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 βS/βC 유전자형을 가진 청소년 및 성인의 중증 겸상적혈구병(SCD) 치료에 있어 CRISPR-Cas9 변형 치료제인 Exa-cel의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 SCD 환자들에게 획기적인 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

시험 대상 치료제인 Exa-cel은 정맥 주입을 통해 투여되는 생물학적 치료제다. 이는 CRISPR-Cas9 기술을 사용하여 변형된 자가 CD34+ 조혈모세포 및 전구세포(hHSPCs)를 포함한다. 이 치료제는 BCL11A 유전자의 적혈구 계통 특이적 인핸서를 표적으로 하여 SCD.....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................