화이자는 '혈우병 A 또는 혈우병 B 환자를 대상으로 기존 단회 투여된 지로토코젠 피텔파르보벡 또는 피다나코젠 엘라파르보벡의 장기 안전성 및 유효성을 평가하는 3상, 비임상시험용 의약품, 다국가 코호트 연구'라는 제목의 3상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 화이자가 후원한 이전 임상시험에 참여했던 환자들을 대상으로 이들 치료법의 장기 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 혈우병 환자들에게 이러한 유전자 치료법이 미치는 지속적인 영향에 대한 중요한 통찰을 제공할 수 있다는 점에서 의미가 크다.
시험 대상 중재법은 혈우병 A에 대한 지로토코젠 피텔파르보벡과 혈우병 B에 대한 피다나코젠 엘라파르보벡이다. 이들은 간 AAV 벡터 통합을 평가하는 진단 검사로, 유전자 치료의 장기적 효과를 이해하는 데 필수적이다.
이 연구는 마스킹 없이 비무작위, 단일군 중재 모델로 설계되었다. 임상시험용 의약품 연구가 아니..................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
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