크리스탈 바이오테크의 KB407 연구... 낭포성 섬유증 치료의 유망한 진전

크리스탈 바이오테크(Krystal Biotech, Inc., (KRYS))가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

크리스탈 바이오테크는 'KB407-02 낭포성 섬유증 치료를 위한 인간 낭포성 섬유증 막관통 전도 조절인자를 발현하는 복제 결함, 비통합 벡터인 흡입형 KB407의 1상 연구'라는 제목의 1상 임상 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 낭포성 섬유증을 앓고 있는 성인 환자를 대상으로 분무형 KB407의 증량 투여에 대한 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 하며, 이는 만성 유전 질환인 낭포성 섬유증을 해결하기 위한 중요한 단계다.

시험 중인 치료제는 KB407로, 전체 길이의 인간 CFTR 유전자를 발현하는 복제 결함 HSV-1 벡터를 전달하도록 설계된 분무형 생물학적 치료제다. 이 접근법은 결함이 있는 CFTR 단백질을 표적으로 삼아 낭포성 섬유증의 근본 원인을 해결하고자 한다.

이 연구는 비무작위, 순차적 모델을 사용하는 중재 연구이며 맹검은 적용되지 않는다..................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................