바이오마린의 BMN 349 연구... 알파-1 항트립신 결핍증 치료의 새로운 희망

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc., BMRN)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

바이오마린 파마슈티컬은 '알파-1 안티트립신 유전자의 Z 돌연변이 동형접합체(PiZZ) 및 이형접합체(PiMZ/MASH) 환자를 대상으로 BMN 349의 안전성과 약동학을 평가하는 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조, 단회 경구 투여 연구'라는 제목의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 폐 및 간 질환을 유발할 수 있는 유전 질환인 알파-1 안티트립신 결핍증의 잠재적 치료제인 BMN 349의 안전성과 약동학을 평가하는 것을 목표로 한다.

시험 대상 중재약물은 BMN 349로, 250mg 경구 정제 형태이며 특정 유전자 돌연변이를 가진 참가자들의 안전성과 내약성을 평가하도록 설계되었다. 참가자들은 BMN 349 또는 위약을 단회 투여받으며, 이상반응 및 실험실 검사와 폐 기능 검사의 이상 소견에 대해 모니터링된다.

이 1상 임상시험은 무작위 배정, 평행 ...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................