닛폰 신야쿠는 '뒤센 근이영양증(DMD) 소년 환자를 대상으로 NS-050/NCNP-03의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 최초 인체 대상, 다회 투여, 2부 구성 1/2상 임상시험'을 진행하고 있다. 이 연구는 심각한 근육 질환인 DMD를 앓고 있는 소년 환자들을 대상으로 NS-050/NCNP-03의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 DMD 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.
시험 대상 치료제인 NS-050/NCNP-03은 정맥 주사로 투여되는 약물이다. 이 약물은 엑손 50 스키핑이 가능한 특정 유전자 변이를 가진 DMD 소년 환자들의 근육 기능 개선을 돕도록 설계되었다.
이 연구는 무작위 배정 및 병렬 설계 모델을 사용하는 중재 연구다. 4중 맹검법을 적용하여 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두 치료 배정을 ............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
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