닛폰 신야쿠, 뒤센 근이영양증 치료제 2상 임상시험에서 유망한 결과 발표

닛폰 신야쿠 주식회사(JP:4516)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요: 닛폰 신야쿠는 듀센 근이영양증(DMD) 소년 환자를 대상으로 NS-089/NCNP-02의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 심각한 근육 소모 질환인 DMD를 앓는 소년들을 대상으로 NS-089/NCNP-02 약물의 효과와 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 DMD의 특정 유전자 돌연변이인 엑손 44 스키핑을 표적으로 하여 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 가능성이 있다는 점에서 의미가 크다.

중재/치료: 시험 중인 중재 약물은 NS-089/NCNP-02로, 주 1회 정맥 주사로 투여되는 실험적 치료제다. 이 약물은 엑손 44 스키핑 돌연변이를 표적으로 하여 DMD 소년 환자의 질병 진행을 늦출 수 있도록 설계됐다.

연구 설계: 이 중재 연구는 마스킹 없이 순차적 모델을 따르며, 주로 치료에 초점을 맞추고 있다. 연구는 두...................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................