아이오니스 파마슈티컬스, MECP2 중복 증후군 치료제 개발 진전

아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals Inc., IONS)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

아이오니스 파마슈티컬스는 'ATTUNE: 메틸 CpG 결합 단백질 2(MECP2) 중복 증후군(MDS) 환자를 대상으로 척수강 내 투여된 ION440의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 연구'라는 제목의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구의 주요 목표는 희귀 유전 질환인 MECP2 중복 증후군에 대한 유망한 치료제인 ION440의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다. 이 연구는 충족되지 않은 중요한 의료 수요를 다룬다는 점에서 의미가 크다.

시험 중인 치료제는 척수강 내 볼루스 주사로 투여되는 ION440이다. 이 연구는 다양한 용량의 ION440을 투여받는 여러 코호트와 함께 엄격한 평가를 보장하기 위한 가짜 시술 그룹을 포함한다.

이 1-2상 임상시험은 중재적 연구로, 참가자들이 무작위로 다른 치료 그룹에 배정된다. 순차적 중재 모델을 따르며....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................