아밀릭스 파마슈티컬스, 유망한 연구 업데이트로 루게릭병 치료제 개발 진전

아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals, Inc., (AMLX))가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요... 아밀릭스 파마슈티컬스는 근위축성 측삭경화증(ALS) 성인 환자를 대상으로 안티센스 올리고뉴클레오타이드 AMX0114의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조, 다회 증량 투여 연구를 진행하고 있다. 이 연구의 주요 목적은 쇠약성 신경퇴행성 질환인 ALS의 유망한 치료제인 AMX0114의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다.

중재/치료... 이 연구는 ALS에서 신경세포 퇴화와 관련된 단백질인 칼페인-2의 수치를 감소시키도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오타이드인 AMX0114를 시험한다. 치료제는 4주마다 척수강 내로 투여된다.

연구 설계... 이 중재 연구는 무작위 배정 방식이며 순차적 중재 모델을 따른다. 참가자, 의료 제공자, 연구자 및 결과 평가자가 모두 맹검 처리되는 4중 맹.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................