연구 개요: 솔리드 바이오사이언스는 "듀센 근이영양증 남성 환자를 대상으로 SGT-003 단회 정맥 투여의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하는 1/2상, 다기관, 공개 라벨 연구(INSPIRE DUCHENNE)"라는 제목의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 심각한 유전 질환인 듀센 근이영양증 치료에 있어 유전자 치료제 SGT-003의 안전성과 효과를 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 이 쇠약성 질환에 대한 잠재적 장기 치료 옵션을 탐색한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.
중재/치료: 시험 대상 중재는 인간 마이크로디스트로핀 유전자를 운반하는 아데노 관련 바이러스를 포함하는 유전자 치료제 SGT-003이다. 이 치료법은 듀센 근이영양증의 근본적인 유전적 원인을 해결하도록 설계되었다.
연구 설계: 이 연구는 중재적, 비무작위, 병렬 모델을 따르며 맹검은 없다. 주요 목적은 치료이다. 참가자들은 연령에 .........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
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