펩젠, 새로운 임상 연구로 DM1 치료제 개발 진전

펩젠(PepGen Inc.) (PEPG)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

펩젠은 '근긴장성 이영양증 1형 환자를 대상으로 안전성 및 약동학을 평가하는 공개 라벨 연장 연구(FREEDOM-OLE)'라는 제목의 새로운 임상시험을 발표했다. 이 연구는 이전 관련 연구에 참여한 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자를 대상으로 PGN-EDODM1의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것을 목표로 한다. 치료 옵션이 제한적인 DM1에 대한 개선된 치료법으로 이어질 수 있다는 점에서 이번 연구는 중요한 의미를 갖는다.

시험 대상 약물인 PGN-EDODM1은 정맥 주입 방식으로 투여되는 실험적 치료제다. 이 약물의 주요 목적은 장기간에 걸쳐 안전성과 약동학적 프로파일을 평가함으로써 근긴장성 이영양증 1형을 치료하는 것이다.

이번 연구는 단일군 배정 방식의 중재 연구 설계를 따른다. 이는 모든 참가자가 대조군 없이 동일한 치료를 받는다는 의미다. 맹검 처리가 없는 공개 라벨 연구로 진행된다...............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................