데이 원 바이오파마슈티컬스의 3상 임상시험... 소아 신경교종 치료의 판도를 바꿀 잠재력

데이원 바이오파마슈티컬스(DAWN)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

데이원 바이오파마슈티컬스는 현재 'LOGGIC/FIREFLY-2'라는 제목의 3상 임상시험을 진행하고 있다. 이 시험은 RAF 변이를 보유한 소아 저등급 신경교종 환자를 대상으로 토보라페닙 단독요법의 효능, 안전성, 내약성을 표준 화학요법과 비교 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 치료가 어려운 소아암의 특정 유전자 변이를 표적으로 하여 잠재적으로 더 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 의미가 크다.

이번 시험은 두 가지 치료법을 테스트한다. 실험약물인 토보라페닙은 경구 정제로 투여되며, 표준 화학요법제는 정맥주사로 투여된다. 토보라페닙은 종양 세포의 RAF 변이를 특이적으로 표적하고 억제하도록 설계되어 환자 예후 개선을 목표로 한다.

이 연구는 병렬 중재 모델을 사용하는 무작위 배정, 공개 라벨, 국제 다기관 시험으로 설계되었다. 주요 목적은 치료이며, 마스킹은 적용되지 않아 두 치료군 ....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................