브리스톨-마이어스 스큅, KarXT 병용요법으로 자폐증 과민성 3상 프로그램 진전

브리스톨-마이어스 스큅 컴퍼니 (BMY)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요

브리스톨-마이어스 스큅은 5세에서 17세 사이의 아동 및 청소년에서 자폐증과 관련된 과민성을 치료하기 위한 새로운 병용요법인 KarXT와 KarX-EC를 시험하는 후기 단계 연구를 시작한다. 공식 명칭은 "자폐 스펙트럼 장애와 관련된 과민성을 가진 아동 및 청소년(5세에서 17세)에서 KarXT + KarX-EC의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 연구"이며, 이 시험은 치료 옵션이 제한적인 고위험군에서 이 접근법이 안전하게 문제 행동을 줄일 수 있는지 보여주는 것을 목표로 한다. 이 연구는 긍정적인 결과가 나올 경우 소아 신경정신의학 내에서 새로운 보호된 시장 부문을 열 수 있다는 점에서 중요하다.

중재/치료

이 연구는 KarXT와 KarX-EC라는 두 가지 약물을 함께 사용하여 시험한다. 두 약물 모두 자폐증을 가진 젊은 환자들의 과민성을 관리하는 데 도움을 주도록 설계된 약물 치료제다. 활성 투여군은 KarXT와 KarX-EC를 투여받고, 대조군은 일치하는 위약을 투여받는다. 목표는 이 병용요법이 활성 치료 없이도 안전하고 내약성이 우수하면서 명확한 이점을 제공하는지 확인하는 것이다.

연구 설계

이것은 중재적 3상 시험으로, 환자들이 활성 약물 또는 위약을 복용하도록 배정된다. 참가자들은 무작위로 배정되므로 우연에 의해 그룹에 배치되며, 이는 결과의 편향을 방지하는 데 도움이 된다. 이 연구는 병렬 설계를 사용하며, 각 그룹은 시험 기간 동안 배정된 치료를 유지한다. 4중 맹검으로 진행되는데, 환자, 보호자, 연구 의사 및 결과 평가자 모두 누가 활성 약물을 투여받고 있는지 위약을 투여받고 있는지 알지 못한다. 주요 목표는 치료 중심으로, 이 요법이 위약 대비 과민성을 얼마나 잘 감소시키는지 측정하는 것이다.

연구 일정

이 연구는 2025년 12월 10일에 처음 제출되었으며, 이는 브리스톨-마이어스 스큅이 자폐증 관련 과민성 프로그램을 공식적으로 진전시키려는 움직임을 나타낸다. 2026년 1월 2일 최신 업데이트 기준으로 상태는 "아직 모집 중이 아님"이므로 시험 기관이 준비 중이지만 등록은 시작되지 않았다. 1차 완료 및 최종 완료 날짜는 아직 게시되지 않았지만, 투자자들은 첫 환자 투약 후 몇 년 후에 데이터가 나올 것으로 예상해야 한다. 이 일정은 이 프로그램을 수익 영향에 대한 중장기 전망에 놓는다.

시장 영향

투자자들에게 이 업데이트는 브리스톨-마이어스 스큅이 충족되지 않은 수요가 높고 직접적인 경쟁이 제한적인 전문 중추신경계 틈새시장으로 진출하고 있음을 보여주며, 성공할 경우 프리미엄 가격 책정을 지원할 수 있다. 단기 수익은 이 시험만으로는 움직이지 않겠지만, 이 프로그램은 종양학 및 면역학을 넘어 브리스톨-마이어스 스큅의 미래 파이프라인을 확장하여 수익을 다각화하고 시간이 지남에 따라 파이프라인 중심의 더 높은 밸류에이션 배수를 지원하는 데 도움이 될 수 있다. 소아 행동 증상을 연구하는 중형주 기업을 포함한 신경정신의학 분야의 경쟁사들은 KarXT 기반 요법이 효과적이고 안전한 것으로 입증될 경우 압박을 느낄 수 있는데, 브리스톨-마이어스 스큅은 주요 시장 전반에 걸쳐 신속하게 상업화할 수 있는 규모를 갖추고 있기 때문이다. 단기적으로 심리적 영향은 미미하지만 긍정적이며, 장기적으로 3상에서 효능이 확인되면 의미 있는 상승 동력이 될 수 있고 브리스톨-마이어스 스큅의 성장 프로필 재평가를 뒷받침할 수 있다.

이 연구는 계획 단계에서 진행 중이며 상태가 최근 업데이트되었고, 추가 세부 정보는 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

(BMY)의 잠재력에 대해 자세히 알아보려면 브리스톨-마이어스 스큅 컴퍼니 의약품 파이프라인 페이지를 방문하라.