아센디스 파마, 소아 성장 장애 치료제 스카이트로파 주 1회 투여 임상시험 진행... 투자자 주목 포인트는

아센디스 파마 A/S (ASND)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

아센디스 파마 A/S는 여러 성장 장애로 인한 저신장 아동 및 청소년을 대상으로 주 1회 투여 성장호르몬 치료제인 로나펙소마트로핀(스카이트로파)과 표준 1일 1회 소마트로핀을 비교하는 후기 단계 글로벌 연구를 진행하고 있다. 공식적으로 이 3상 바스켓 임상시험은 터너 증후군, SHOX 결핍증, 재태 연령 대비 작은 체구, 특발성 저신장 환자에서 주 1회 주사가 1일 1회 주사 대비 성장 결과를 안전하게 일치시키거나 개선할 수 있는지 보여주는 것을 목표로 하며, 이는 스카이트로파의 사용을 현재 틈새시장을 넘어 확대하는 잠재적으로 중요한 단계다.

이 연구는 두 가지 치료 접근법을 테스트한다. 한 그룹은 2년 동안 주 1회 로나펙소마트로핀 주사를 받는다. 다른 그룹은 1년 동안 1일 1회 소마트로핀 주사로 시작한 후 2년차에 주 1회 로나펙소마트로핀으로 전환한다. 두 약물 모두 특정 성장호르몬 충분 상태를 가진 아동의 키와 성장 개선을 목표로 하는 주사형 성장호르몬 치료제다.

이 임상시험은 환자들이 두 치료 경로 중 하나에 무작위로 배정되는 중재적 3상 연구다. 병렬 그룹 설정을 따르며, 이는 두 치료 전략이 서로 다른 환자들에게 동시에 진행됨을 의미한다. 이 연구는 공개 라벨 방식으로, 의사와 가족들이 어떤 치료가 제공되는지 알고 있다. 주요 목표는 주 1회 약물이 1일 1회 표준 치료와 비교하여 성장을 얼마나 잘 지원하고 얼마나 안전한지 평가하는 것이다.

이 연구는 현재 미국, 여러 유럽 국가, 한국의 임상시험 기관에서 환자를 모집하고 있다. 이 임상시험은 2025년 10월에 처음 제출되었으며, 이는 프로토콜에 대한 공식 규제 검토가 시작된 시점을 나타낸다. 1차 완료는 계획된 치료 기간 동안의 주요 성장 결과가 수집되면 이루어지며, 이는 투자자들이 효능 증명을 위해 주목할 주요 데이터 포인트가 될 것이다. 최종 완료는 전체 안전성 및 추적 관찰 데이터가 확보된 후 이루어진다. 2026년 1월 6일의 마지막 업데이트는 임상시험 계획과 상태가 최신 상태로 유지되고 있음을 확인한다.

투자자들에게 이번 업데이트는 아센디스 파마가 스카이트로파의 시장을 이미 1일 1회 성장호르몬으로 치료받고 있는 여러 소아 성장 질환으로 확대하려는 노력을 강화한다. 결과가 주 1회 주사로 동등하거나 더 나은 성장을 보여준다면, 아센디스는 노보 노디스크와 화이자를 포함한 대형 제약사들이 보유한 기존 1일 1회 제품의 시장 점유율을 확보할 수 있다. 바스켓 설계는 또한 아센디스가 여러 틈새 적응증을 동시에 추구할 수 있게 하며, 승인이 뒤따를 경우 장기 수익 프로필을 향상시킬 수 있다. 단기적으로 임상시험의 모집 상태와 최근 업데이트는 아센디스의 파이프라인 가시성과 라벨 확장 가능성에 대한 시장 심리를 뒷받침할 것으로 보이지만, 최종 결과가 발표될 때까지 이진 데이터 리스크는 남아 있다.

이 연구는 진행 중이며 최근 업데이트되었으며, 전체 세부 정보는 ClinicalTrials.gov 포털에서 등재된 식별자로 확인할 수 있다.

ASND의 잠재력에 대해 더 알아보려면 아센디스 파마 A/S 의약품 파이프라인 페이지를 방문하라.